¿Se puede aplicar el sistema CRISPR-Cas9 en inmunoterapia?

Abstract

The called Cluster Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats technology and its associated genes, known by the acronym CRISPR-Cas9, is a genetic editing tool developed over the last decade due to its high potential use on medical research. For a long time, it was simply conceived as a repeating element within bacterial genome, responsible for granting immunity to its carrier against external genetic material invasion. However, progress on genetic engineering has given CRISPR-Cas9 the ability to become an editable technology of great interest for its medical approach. One of its applications resides in immunotherapy, or biological therapy. These are aimed at stimulating immune system in order to fight diseases such as AIDS or cancer, in which immunological defences are weakened. There are various techniques, such as adoptive cell transfer or gene knockout, in which CRISPR-Cas9 is especially useful. General applications of CRISPR-Cas9 in the immunotherapeutic approach will be briefly described and its mechanism of action against HIV will be developed.

La tecnología denominada Cluster Regulated Interspaced Short Palindromic Repeats y sus genes asociados, conocida por las siglas CRISPR-Cas9, es una herramienta de edición genética desarrollada durante la última década por su alto potencial de uso en la práctica médica. Durante mucho tiempo CRISPR-Cas9 era considerado simplemente como un elemento de repetición del genoma bacteriano, encargado de conceder inmunidad a su portador frente a la invasión de material genético externo. Sin embargo, los avances logrados han convertido a CRISPR-Cas9 en una tecnología programable para su aplicación en el campo sanitario. Una de las posibles aplicaciones de esta herramienta se encuentra en la inmunoterapia, o terapia biológica. Éstas están orientadas a la estimulación del sistema inmune, con el fin combatir enfermedades en las que las defensas inmunológicas se ven comprometidas, como el SIDA o el cáncer. En estas enfermedades, la herramienta CRISPR-Cas9 es especialmente útil a través de técnicas como knockout de oncogenes y terapias de .transferencia celular adoptiva. Se describirá brevemente las posibles aplicaciones generales del CRISPR-Cas9 en el abordaje inmunoterapéutico y se desarrollará su mecanismo de acción ante la infección por el virus VIH.