Ensayos clínicos en pediatría: limitaciones en el desarrollo de medicamentos pediátricos

Abstract

Existe una carencia de medicamentos de uso pediátrico debido a los fuertes condicionantes y requisitos legales vinculados a la vulnerabilidad de la población infantil. Sin embargo, el estudio mediante ensayos clínicos es altamente necesario para establecer nuevos tratamientos específicos, con suficiente información que permita disminuir la habitual práctica basada en la prescripción fuera de ficha técnica de medicamentos indicados para adultos, y los efectos secundarios o reacciones adversas perjudiciales que de ella se puedan derivar. Con la finalidad de dar cobertura legal adecuada se regula la materia mediante una normativa europea específica transpuesta en España mediante un Real Decreto. Por lo tanto, el objetivo de este trabajo es analizar dicha normativa, tener una percepción de por qué se realizan los ensayos clínicos y las limitaciones que tienen para poder ser ejecutados. Es la Agencia Europea del Medicamento la encargada de incitar la investigación clínica señalando las necesidades de medicamentos pediátricos, así como informando sobre el uso no aprobado de medicamentos en niños y las consecuencias que esto conlleva. En España es la Red de Ensayos Clínicos Pediátricos la encargada de realizar ensayos de medicamentos para uso en pediatría garantizando la seguridad y eficacia de la investigación clínica. La actualidad de los ensayos clínicos en menores está señalada por el desarrollo de una vacuna frente al coronavirus SARS-CoV-2.

There is a lack of medicines for pediatric use due to the strong legal constraints and requirements linked to the vulnerability of the pediatric population. However, the study by means of trials is highly necessary to establish new specific treatments, with sufficient information to reduce the usual practice based on the off-label prescription of medicines indicated for adults and the side effects or harmful adverse reactions that may result from it. In order to provide adequate legal coverage, the matter is regulated by a specific European regulation transposed in Spain by means of a Royal Decree. Therefore, the aim of this work is to analyze this regulation, to have a perception of why clinical trials are carried out and the limitations they have to be executed. The European Medicines Agency is responsible for encouraging clinical research, indicating the need for pediatric medicines, as well as informing on the unapproved use of medicines in children and the consequences that this entails. In Spain, the Pediatric Clinical Trials Network is responsible for conducting trials of medicines for use in pediatrics, guaranteeing the safety and efficacy of clinical research. The development of a vaccine against the SARS-CoV-2 coronavirus is the latest development in clinical trials in children.