Tratamiento farmacológico de la esclerosis lateral amiotrófica

Abstract

La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una enfermedad neurodegenerativa que se caracteriza por la degeneración de motoneuronas superiores e inferiores, resultando en la debilidad y atrofia progresiva de los músculos voluntarios tanto de las extremidades, como respiratorios y bulbares, además del deterioro cognitivo en el 50% de los casos. Es una enfermedad que lleva al fallecimiento en todos los casos a los 36 meses de media, principalmente debido a problemas respiratorios o complicaciones relacionadas. La ELA es una enfermedad compleja, que involucra diversos procesos patológicos como el envejecimiento, interacciones genéticas y factores ambientales. El desconocimiento profundo de su etiopatogenia es el principal obstáculo para descubrir tratamientos eficaces. Actualmente, sólo existen tres fármacos aprobados para su tratamiento (riluzol, edaravona y tofersen), que producen un efecto terapéutico leve y prolongan la enfermedad unos pocos meses. El objetivo de este trabajo es la realización de una revisión bibliográfica de los tratamientos disponibles y de los ensayos clínicos que se están desarrollando para encontrar una terapia eficaz para la ELA.

Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) is a neurodegenerative disease characterized by the degeneration of upper and lower motor neurons, resulting in weakness and progressive atrophy of the voluntary muscles of the extremities, respiratory muscles and bulbar muscles, as well as cognitive impairment in 50% of the cases. It is a disease that leads to death in all cases at an average of 36 months, mainly due to respiratory problems or related complications. ALS is a complex disease involving multiple pathological processes such as aging, genetic interactions and environmental factors. The lack of knowledge about its pathogenesis is the main obstacle to finding effective treatments. Currently, there are only three approved drugs for its treatment (riluzole, edaravone and tofersen), which have a mild therapeutic effect and prolong the disease for a few months. The aim of this work is to conduct a bibliographic review of the available treatments and the clinical trials that are being developed to find an effective therapy for ALS.