RT info:eu-repo/semantics/bachelorThesis
T1 Chaperonas farmacológicas como posible terapia para los trastornos por depósito lisosomal
A1 Isa Roiz de la Parra, Lucía
A2 Grado En Farmacia
K1 Lisosomas
K1 hidrolasas
K1 chaperonas
K1 enfermedades por depósito lisosomal.
K1 Enfermedades por depósito lisosomal
K1 Terapias
K1 Chaperonas farmacológicas
K1 Lisosomas
K1 Hidrolasas
AB Las enfermedades por deposito lisosomal (LSD), se caracterizan por el acúmulopatológico de sustratos en la célula, y agrupa a un conjunto de enfermedades monogénicascausadas por mutaciones en genes que codifican proteínas lisosomales y que afectan enocasiones al plegamiento y la conformación de las mismas. Clínicamente heterogéneastanto en su debut como en su desarrollo, existen formas infantiles y adultas con afectaciónde numerosos sistemas y aparatos. Su difícil diagnóstico y el manejo clínico basado entratamientos sintomáticos como la terapia de reemplazo enzimático o la de reducción desustrato, están dirigidos a reducir o eliminar los depósitos patológicos para controlar lasintomatología. El objetivo de este trabajo ha sido la revisión del estado actual de lasterapias disponible para el tratamiento de las LSD, haciendo especial hincapié en eltratamiento basado en las chaperonas farmacológicas, moléculas que estabilizan laconformación de las proteínas mutantes, recuperando total o parcialmente sufuncionalidad. Las chaperonas farmacológicas han abierto una nueva vía para el manejoterapéutico de determinadas LSD que no responden adecuadamente a otros tratamientos.
YR 2021
FD 2021
LK http://riull.ull.es/xmlui/handle/915/24049
UL http://riull.ull.es/xmlui/handle/915/24049
LA es
DS Repositorio institucional de la Universidad de La Laguna
RD 22-dic-2024