RT info:eu-repo/semantics/bachelorThesis T1 Avances y nuevos retos en el tratamiento de la policitemia vera A1 Ramos Mendoza, Saray del Pino A2 Grado En Farmacia K1 Policythemia vera K1 Tratamiento K1 Terapia K1 Nuevos fármacos AB La policitemia vera (PV) es una neoplasia mieloproliferativa (NMP) caracterizada por un aumento significativo del número de eritrocitos (lo cual da nombre a la enfermedad), de origen clonal, es decir, independiente de los mecanismos que normalmente regulan la eritropoyesis, de naturaleza crónica, y acompañado a veces por incremento también de la cifra de leucocitos y plaquetas, todos ellos morfológicamente normales. Se engloba dentro de las NMP Filadelfia-negativas (junto a la trombocitemia esencial y la mielofibrosis primaria) en contraposición a la leucemia mieloide crónica, que presenta el cromosoma Filadelfia como alteración citogenética responsable de dicha enfermedad. En la actualidad, no se dispone de un tratamiento curativo o que frene su progresión a fase de mielofibrosis o de transformación a fase blástica (preleucémica/leucémica), y el objetivo se centra en la prevención de la eventual aparición de fenómenos trombóticos. Así, el tratamiento clásico de esta enfermedad consiste en la realización de flebotomías (sangrías terapéuticas), con el objetivo de disminuir el hematocrito por debajo del 45%, y la antiagregación plaquetaria con ácido acetilsalicílico a bajas dosis, en pacientes sin antecedentes de trombosis y edad inferior a 60 años (denominados de “bajo riesgo” trombótico). A lo anterior (flebotomías + antiagregación) se añade un fármaco citorreductor (habitualmente hidroxiurea) en pacientes con antecedentes de trombosis o al menos 60 años (denominados de “alto riesgo” trombótico). Avances en el conocimiento de la fisiopatología de la PV, como es la mutación JAK2 V617F, responsable en último término de la naturaleza clonal y la proliferación incontrolada de hematíes, han posibilitado la utilización de una nueva familia de fármacos, anti-JAK, siendo ruxolitinib el primero disponible, que se pauta cuando los pacientes son resistentes o refractarios a hidroxiurea. La impresión generalizada entre especialistas que tratan a pacientes con PV es que el “arsenal” terapéutico actual es bastante reducido, y que, teniendo en cuenta los avances mencionados y otros más recientes, sería de gran interés la ampliación de dicho arsenal con la inclusión de medicamentos dirigidos a “dianas” terapéuticas más específicas. Nuestro objetivo fue analizar las publicaciones más recientes, de los últimos 5 años, relacionadas con avances en el tratamiento de la PV y la posibilidad de utilizar nuevos fármacos específicos (gandotinib, givinostat e idasanutlin, principalmente), nuevas generaciones de ya conocidos (ropeginterferón alfa-2b) o combinación de fármacos ya utilizados previamente de forma independiente. YR 2023 FD 2023 LK http://riull.ull.es/xmlui/handle/915/33596 UL http://riull.ull.es/xmlui/handle/915/33596 LA es DS Repositorio institucional de la Universidad de La Laguna RD 11-may-2024