RT info:eu-repo/semantics/bachelorThesis
T1 Enfermedades raras y medicamentos huérfanos: normativa europea y estatal, ¿cuál es la situación en pediatría?
A1 García Brito, Miriam
A2 Grado En Farmacia
K1 ¿enfermedades raras¿
K1 ¿medicamentos huérfanos¿
K1 ¿pediatría¿
K1 ¿estatal¿
K1 ¿europea¿ y ¿legislación vigente¿.
K1 Enfermedades raras
K1 Medicamentos huérfanos
K1 Legislación
K1 España
K1 Pediatría
AB Actualmente, la normativa con respecto a las enfermedades raras está poco desarrolladay definida, utilizándose los denominados medicamentos huérfanos, sustanciasdestinadas al diagnóstico, prevención y tratamiento de dichas enfermedades y que, aunexistiendo y teniendo una posible aplicación terapéutica, no son desarrollados a causade su baja rentabilidad.Las enfermedades raras son aquellas enfermedades poco comunes que afectan a unpequeño porcentaje de la población, pero que son altamente mortales, teniendo, sumayoría, un origen hereditario, aun cuando el resto sean enfermedades degenerativas yadquiridas.El gran inconveniente que podemos encontrar en este tipo de patología, además de laexclusión social que genera, es la dificultad de encontrar un tratamiento adecuado yfármacos eficaces para su paliación, algo que se evidencia en el escaso interés por partede los laboratorios farmacéuticos tanto en la búsqueda de tratamientos específicos comoen el desarrollo de medicamentos destinados a mitigar los síntomas y signos, situaciónque se ve aún más agravada en el ámbito de la pediatría, donde las afecciones no solo sedesarrollan a nivel físico sino también social.Por este motivo, las enfermedades raras al tener una baja incidencia en la población(6% - 8%), son las grandes “olvidadas” por el sistema de salud, y por ello se han creadodiferentes entidades colaboradoras cuyo objetivo es “facilitar” al paciente y sufamilia/cuidador-a la información necesaria sobre el conocimiento clínico y terapéuticorespecto a estas enfermedades.
YR 2021
FD 2021
LK http://riull.ull.es/xmlui/handle/915/24591
UL http://riull.ull.es/xmlui/handle/915/24591
LA es
DS Repositorio institucional de la Universidad de La Laguna
RD 03-may-2024